[스마트경제] 유한양행은 희귀 유전질환인 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 'YH35995'의 임상 1상 시험계획을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 1일 밝혔다.

유한양행은 이번 1상에서 건강한 성인 남성에게 해당 신약을 투여한 후 안전성과 내약성(환자가 부작용을 견뎌낼 수 있는 정도), 약동학(약물의 흡수·분포·대사 등) 및 약력학(약의 농도에 따른 효과) 등을 평가할 계획이다.

고셔병은 유전적 돌연변이 영향으로 인한 특정 효소 결핍으로 생기는 리소좀 축적 질환(LSD)의 하나다.

임상적으로 3가지 형태가 있는데 1형은 주로 뼈, 간, 비장 등에 불필요한 물질이 축적돼 골절, 출혈 경향, 빈혈 및 종양 발생의 위험도가 증가하는 형태이고, 2형과 3형은 이에 더해 경련이나 신경학적 퇴행 등의 신경 증상이 급성·만성적으로 동반한다.

YH35995는 2018년 GC녹십자로부터 기술 도입한 신약 파이프라인이다.

김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은, “YH35995는 유한양행 연구소에서 선도물질 도출/최적화 및 전임상 개발에 수년간 집중한 결과, 성공적으로 임상 개발 단계로 진입할 수 있게 됐다”며 “유한양행이 개발하는 첫 희귀 질환 치료제라는 점에서 그 의미가 크며, 곧 시험대상자 모집을 개시할 예정이다”라고 밝혔다.

권희진 기자 hjk7736@dailysmart.co.kr

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