[스마트경제] 한미약품은 GC녹십자와 공동 개발 중인 파브리병 치료제 'LA-GLA'가 기존 치료제보다 신장 기능, 혈관병·말초신경장애 개선 효능이 우수하다는 연구 결과를 국제 학회에서 발표했다고 15일 밝혔다.
회사는 지난 4∼9일(현지 시각) 미국 샌디에이고에서 열린 희소 질환 학회인 '월드 심포지엄 2024'에서 이 같은 내용의 연구 결과 2건을 포스터로 발표했다.
파브리병은 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관 '리소좀'에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제 A'가 결핍되며 발생하는 희소 질환이다.
한미약품에 따르면 파브리병 동물 모델에 LA-GLA를 반복 투약했더니 기존 치료제보다 신장 기능, 섬유화 개선 효능이 뛰어난 것으로 나타났다.
말초감각 기능과 이를 관장하는 신경 세포의 조직학적 병변도 유의미하게 개선됐으며, 당지질 축적에 의한 혈관 벽 두께 증가 현상도 개선됐다.
한미약품은 연구 결과를 토대로 LA-GLA의 희귀의약품 지정(ODD)과 임상 시험 계획(IND) 신청을 준비 중이라고 전했다.
LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 월 1회 피하 투여 제형으로 공동 개발 중인 차세대 지속형 효소 대체요법 치료제다.
회사는 현재 파브리병 환자에 대한 효소 대체요법 치료는 유전자 재조합 기술로 개발된 효소를 2주에 한 번씩 정맥 투여하고, 진행성 신장 기능 악화에 대한 효과 부족 등 한계가 있다고 설명했다.
한미약품 관계자는 “희귀질환 치료제 개발은 환자와 가족들이 겪는 큰 고통을 감안할 때 제약기업 본연의 사명감으로 끝까지 매진해 나가야 하는 영역”이라며 “새로운 치료 패러다임을 제시하는 차세대 파브리병 치료제를 성공적으로 상용화할 수 있도록 연구 역량을 집중해 나가겠다”고 말했다.
권희진 기자 hjk7736@dailysmart.co.kr
